苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，是由著名生物学家饶毅教授创立，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病a领域，进度领先，是国内首个获批ind的血友病a基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，向临床试验稳步推进。华毅乐健gmp生产基地建设严格遵守全球cgmp标准，符合美国fda、欧盟ema、中国nmpa等权威机构的监管指南，是国内领先的 aav病毒类产品商业化生产基地。生产基地建筑面积8600平米，覆盖商业化质粒生产线、商业化aav病毒生产线和中试aav病毒生产线。原液生产线基于成熟、可靠的悬浮293细胞和柱层析平台工艺搭建，配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升，兼顾了原液生产的效率和质量。该生产基地配备了中试灌装线和商业化灌装线，满足不同场景的制剂灌装需求。该生产基地同时拥有涵盖生化&理化、分子、微生物检测技术的质控实验室。本基地各产线之间实现完全物理隔离，全面降低交叉污染风险，为公司的多款创新型基因治疗产品的全球供应链保障奠定了坚实的基础。